네이처셀이 개발하고 있는 퇴행성관절염 세포치료제 '조인트스템(성분 RBA자가지방유래 중간엽줄기세포)'에 대한 식품의약품처 품목허가 반려와 관련, 지난 11일 '허가반려처분 취소 행정소송'을 제기한 것으로 나타났다.

네이처셀은 16일 서울 중소기업중앙회 KBIZ홀에서 기업설명회를 개최하고, 조인트스템의 국내 식약처와 미국 FDA 허가 추진 방향에 대해 공유했다.

회사는 지난달 18일 알바이오로부터 식약처가 조인트스템의 임상적 유의성을 근거로 품목허가 심사를 반려 처분한 것과 관련 행정소송을 제기하기로 결정했다는 공문을 수령했다. 회사는 이사회 결의를 거쳐 행정소송 판결이 최종 확정될 때까지 알바이오와 조인트스템 판매계약을 유지하고 있는 상황이다.

식약처는 지난달 5일 2021년에 이어 두 번째로 조인트스템의 품목허가 심사를 반려했다. 3상 임상에서 통계적 유의성은 입증했지만, 환자가 체감할 수준의 임상적 개선 효과가 충분하지 않다는 것이 그 이유다. 

이날 기업설명회에 나선 라정찬 네이처셀 회장은 "식약처는 조인트스템의 반려 사유에 대해 임상적 유의성 부족이라고만 알렸다. 우리 회사는 식약처의 판단이 잘못됐다고 생각했고, 지난 11일 알바이오 측이 식약처장을 상대로 행정 소송을 제기했다"며 "임상적 유의성에 우리가 잘못되지 않았다고 확신하는 부분은 환자들의 주관적인 평가 변수인 '환자 보고 결과(Patient Reported Outcome, PRO)'를 통해서 알 수 있다. 이 데이터를 기반으로 글로벌 전문가 집단이 임상적 유의성이 있다고 판단했고, 그 결과가 글로벌 학술지인 'Journal of Patient Reported Outcome'에 게재되기도 했다"고 설명했다. 

이어 "치료제를 허가함에 있어서 한국 기준과 미국 기준이 달라서는 안된다. 최근 미국 FDA와의 미팅에서 그들은 명백히 퇴행성 골관절염 환자의 치료제에 있어 임상적 유의성을 입증할 만한 기준이 없다고 밝혔다"며 "이 말은 임상적 평가변수에 대한 통계적 유의성을 입증하면 된다는 것인 데, 한국 식약처는 이를 근거로 반려 결정을 한 것"이라고 덧붙였다.

뒤이어 나선 이장익 서울대 약학대학 교수는 "지난 10여년 간 FDA에서 근무해봤기에, 그들이 어떤 기준 하에 신약을 허가 내주는 지 알 고 있다. FDA는 고혈압과 당뇨병 등과 같이 의사가 객관적인 지표로 확인할 수 있는 평가변수 등에 대해선 통계적 유의성과 임상적 유의성을 모두 입증하라고 요구하지만, 통증처럼 환자들의 주관에 의해 평가되는 변수들은 통계 분석에서 유의성이 입증되면, 임상적 유의성이 확립된 것으로 본다"며 "식약처가 이런 객관적인 개념과, 정성적인 개념을 혼돈하고 있는 것으로 보인다"고 강조했다.

라정찬 회장은 국내에서는 품목허가 심사 반려 취소 행정소송을 통해 대응해 나갈 것이라는 입장과 함께 향후 미국 시장 가속승인에 집중할 것이라는 입장이다. 

라 회장은 "조인트스템은 미국 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT) 및 혁신치료제(BT), 동정적 사용프로그램(EAP) 등 3개 주요 프로그램의 지정 및 승인을 받은 상태다. 내년초 FDA와 내년 미국 시장에서의 조건부 허가를 위한 미팅을 진행할 예정"이라며 "이를 위해 △한국에서의 3상 임상 5년 장기추적 결과 △11월 말까지의 미국 2b/3상 임상 코호트 중간 분석 결과 △일본에서 2015년부터 10년간의 실사용데이터(RWD)가 제출될 것"이라고 설명했다.

아울러 "가속승인을 통해 2026년 초 조인트스템을 출시하고, 내년 상반기 시작되는 3상 임상시험 결과를 향후 더해 2028년 정식허가를 목표로 할 것"이라고 말했다.

회사는 현재 미국에서 각 주별로 재생의료와 관련 법이 제정되고 있는 것과 관련, 올해 내 미국 플로리다주, 내년 상반기 텍사스 주에서 줄기세포 치료 관련 상처 치료, 통증 치료 분야에 사용될 수 있도록 추진한다는 방침이다. 

더불어 미국 스템셀 캠퍼스 투자가 내년부터 본격 시작되며, 6년에 걸쳐 2단계로 진행된다. 2026~2028년 1억 달러, 2029~231년 2억 달러가 투자될 예정이며, 최종 투자 후 연간 100만명에 제공할 수 있는 캐파를 확보하는 것을 목표할 예정이다.