네이처셀이 미국 식품의약국(FDA)과 진행한 EOP2(End of Phase 2) 미팅에서 긍정적인 답변을 수령하고, 내년 3상 임상시험을 진행하기 위한 자료 준비에 나선다.

네이처셀은 오는 20일 오전 11시(현지 시각) 미국 워싱턴 D.C. 소재 라인호텔에서 줄기세포 사업 진출 및 향후 계획을 공유하는 기자회견을 열고, 지난 18일 미국 현지에서 진행된 FDA와의 EOP2 미팅 내용과 무릎 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 '조인트스템'의 한국 3상 임상시험의 5년 장기 추적 관찰 결과를 소개했다. 

발표에 나선 네이처셀 정상목 임상개발∙허가 담당 사장은 "200만불이 투입되는 신약 개발에 있어, EOP2 미팅은 가장 중요한, 이정표가 되는 미팅이다. FDA와 해당 임상이 다음 단계로 넘어갈 수 있을 지에 대해 논의하게 된다"며 "지난 18일 네이처셀 자체적으로 FDA 심사관들과 만나서 EOP2 미팅을 성공적으로 마쳤다"고 밝혔다.

정 사장은 이어 "지난 RMAT(첨단재생의료치료제) 지정을 통해 임상 자료에 대한 안전성, 유효성 평가는 끝났다"며 "이번 EOP2 미팅에서는 의약품의 품질 일관성을 입증하기 위한 'CMC(제조품질관리)' 자료 목록이 확인됐고, 해당 자료 중 일부는 제출 후 추가 회의를 진행해보자는 의견을 받았다. 더불어 네이처셀이 3상을 진행할 준비가 됐는지를 확인했는데, 지연 요소가 없다는 FDA의 답변을 받았다"고 덧붙였다.

회사는 내년 1분기 중 FDA가 요청한 자료의 제출이 가능하고, 임상 3상 진행을 추진할 것이라는 입장이다. 다만 가속승인과 관련해서는 이번 EOP2 미팅 외에 추가 미팅이 필요할 것으로 전망된다.

정 사장은 "가속승인 여부에 대해서는 FDA와 하루 아침에 협약할 수 있는 사항이 아니다. 서로의 아이디어를 같이 공유하고, 논의해 나갈 예정"이라고 말했다. 

더불어 이번 EOP2 미팅에는 조인트스템의 한국인 대상 3상 임상시험의 5년 장기추적 결과도 함께 논의된 것으로 나타났다.

정상묵 사장은 "통증을 평가함에 있어서 일반적으로 투여 후 6개월 후 결과를 제출한다. FDA에 5년 이상의 장기추적 결과를 낸 사례는 조인트스템이 유일하다"며 "조인트스템은 5년 동안 효과의 지속성을 입증했다. 그 결과를 MRI 영상을 통해 실제적으로 확인하기도 했다"고 설명했다.  

정 사장에 따르면, 조인트스템 단회 투여 후 3년 추적결과에서 환자들 중 약 3%만이 무릎 관절 수술을 받았다. 반면, 위약군 환자들은 7.3%가 수술을 받은 것으로 나타났다. 이번 5년 추적결과에서 조인트스템 투여 환자들의 무릎 관절 수술 비율은 5.8%로 나타나면서, 유의미한 약효의 지속을 확인했다.

한편, 이날 자리에 참석한 라정찬 네이처셀 회장은 미국 메릴랜드주 볼티모어 내에 조성 중인 '바이오스타 스템셀 캠퍼스' 구축 현황과 계획도 공개했다. 

현재 네이처셀은 미국 사업 가속화를 위해 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP)을 만족하는 제조시설 '바이오스타 스템셀 캠퍼스'를 구축하기 위한 계약을 추진중이다. 건물 면적 약 2만평, 4개 동으로 구성된다. 

라정찬 회장은 "조인트스템은 살아있는 세포인 만큼 유효기간이 짧다. 지금은 임상시험 목적으로 한국에서 생산 및 공급하고 있지만, 추후 미국 시장에 사업화를 위해선 GMP 생산시설이 불가피하다"며 "현재 계약 마지막 단계에 있으며, 크리스마스 전까지는 완료될 것으로 예상한다. 2026년 1월부터 GMP 구축에 들어가면 당해 말 2만명의 환자를 치료할 수 있는 캐파(생산능력)를 확보하게 된다"고 말했다.

회사 측은 2026년까지 2만명, 2028년까지 20만명, 2031년까지 100만명 분량의 캐파를 확보할 방침이다. 더불어 2028년까지 볼티모어 생산시설 내 약 200명의 인력을 고용할 것이라고 밝혔다.

라 회장은 "이 과정에 있어 매들랜드 주와 볼티모어 시의 적극적인 도움이 있어 가능했다. 조인트스템의 퇴행성 관절염 치료제 허가 후에는 파킨슨병, 알츠하이머병 등으로 적응증 확대도 추진할 예정"이라며 "바이오스타 스템셀 캠퍼스가 전세계 난치성 환자들을 치료하는 베이스 캠프가 되도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

행사 후에는 지난 19일 체결된 매들랜드주와의 투자 협약을 기념하는 자리도 마련됐다.주요 협약내용은 △볼트모어에 네이처셀 10만 평방 피트 규모 줄기세포 제조시설 구축 △약 500개 정규직 일자리 창출 △매들랜드주 볼트모어 시에서의 조건부 융자 지원 등이다.